抗てんかん薬は、大脳の神経細胞（ニューロン）の過剰な電気的興奮を鎮めることで発作を抑制します。そのアプローチ方法は単一ではなく、作用機序の分類によって複数のターゲットが存在します。
神経の興奮を直接抑え込む「電位依存性Na⁺チャネル阻害」、抑制性神経伝達物質の働きを強める「GABA（ガンマアミノ酪酸）機能増強」、興奮性シナプス小胞タンパク質に働きかける「SV2A結合」、グルタミン酸による興奮伝達をブロックする「AMPA受容体拮抗」など、多角的なアプローチが開発されてきました。
日本国内のてんかん診療ガイドラインでも強調されている通り、従来の第一世代薬と1990年代以降に登場した新規抗てんかん薬の間には、治療戦略上の決定的なパラダイムシフトが存在します。
かつての従来薬（フェノバルビタール、フェニトイン、カルバマゼピン、バルプロ酸ナトリウムなど）は、強力な発作抑制効果を持つ反面、肝臓の代謝酵素（CYP系）を誘導・阻害しやすく、眠気、ふらつき、長期服用による骨密度低下、臓器障害といった課題が付きまといました。また、血中濃度の有効域と中毒域が近いため、頻回な血中濃度測定（TDM）が欠かせませんでした。
これに対し、新規抗てんかん薬（レベチラセタム、ラモトリギン、ラコサミド、ペランパネルなど）は、「標的への高い選択性」と「薬物相互作用の少なさ」を追求して設計されています。他剤との併用がしやすく、臓器への負担が比較的軽微であることから、小児から高齢者まで幅広い年齢層で第一選択薬としての地位を確立しています。
