多発性骨髄腫の治療成績は、この20年で劇的な向上を遂げました。かつて3年程度と言われていた生存期間中央値は大幅に更新され、国立がん研究センターなどの最新統計でも5年相対生存率は約50％前後まで改善し、適切な集学的治療を受けた若年層〜中年層では10年以上の長期生存例が珍しくなくなっています。
病期の分類には、血清アルブミン値やβ2ミクログロブリン値、さらに染色体異常の有無を組み合わせた「改訂国際病期分類（R-ISS）」が用いられており、各ステージに応じた精密な治療方針が定められています。
【ステージと治療アプローチの概要】
・ステージI（低リスク群）：病勢の進行が穏やか。最新薬の導入により長期間にわたって腫瘍量を最小限（微小残存病変陰性）に抑え込むことが可能。
・ステージII（中間リスク群）：標準的なリスクプロファイル。新規薬剤の3剤または4剤併用療法で高い寛解率を目指す。
・ステージIII（高リスク群）：染色体異常や高LDH値を伴う進行期。より強力な導入療法と、後述する新規作用機序薬の早期投入が検討される。
治療の流れは、患者の年齢や臓器機能によって「移植適応（概ね65〜70歳未満）」と「移植非適応」に大別されます。移植適応患者に対しては、抗CD38抗体薬などを組み合わせた導入化学療法ののち自家造血幹細胞移植を行い、その後に維持療法を続けることで、極めて質の高い寛解状態を維持する戦略が標準化されています。
