近年の肺高血圧症治療における最大のトピックは、血管拡張にとどまらず「血管壁のリモデリング（病的な肥厚・増殖）そのものを抑制・退縮させる」新世代治療薬の実用化です。
従来、PAHの薬物治療は主に以下の3つの経路を標的とした血管拡張薬が柱となっていました。
1. プロスタサイクリン経路：エポプロステノール、トレプロスチニル、セレキシパグなど
2. エンドセリン経路：ボセンタン、アンブリセンタン、マシテンタンなど
3. 一酸化窒素（NO）-cGMP経路：タダラフィル、シルデナフィル、リオシグアトなど
これらを病初期から2剤または3剤組み合わせて投与する「早期強力併用療法」が治療成績を押し上げてきましたが、根本的な血管の細胞増殖を逆転させるには限界がありました。
そこに登場したのが、2026年現在、治療現場で大きな変革を起こしているアクチビンシグナル伝達阻害薬「ソタテルセプト（Sotatercept）」をはじめとする新規分子標的治療薬です。乱れていた増殖シグナルと抑制シグナルのバランスを再調整し、狭窄した血管内腔を再構築するメカニズムを持ちます。臨床試験では運動耐容能（6分間歩行距離）の大幅な改善や心不全イベントリスクの劇的な低下が確認されており、難治性症例に対する新たな切り札として定着しつつあります。
