血小板減少性紫斑病と告知された際、多くの患者を不安に陥れるのが継続的な通院・高額なバイオ医薬品に伴う経済的負担です。しかし、ITPは国の「指定難病（告示番号63）」、TTPも「指定難病（告示番号64）」に認定されており、医療費助成制度を活用することで窓口負担を大幅に抑えることが可能です。
助成を受けるための難病指定申請基準には、明確なハードルが設けられています。ITPの場合、診断基準として「他の明らかな血小板減少疾患（再生不良性貧血、白血病、抗リン脂質抗体症候群など）を除外した上で、血小板数が持続的に10万/μL未満であること」が求められます。
さらに助成対象となる重症度基準は、原則として血小板数が3万/μL未満であるか、あるいは「血小板数を安全域に保つために継続的な薬物治療を必要とする状態」と規定されています。また、血小板数が比較的安定していても、高額な医療費が長期間発生している患者を救済する「軽症高額該当（申請前の12か月間で医療費総額が33,330円を超える月が3回以上ある場合）」というセーフティネットも機能しています。
申請の実務手続きにおいて極めて重要な鍵を握るのが、都道府県知事から指定を受けた血液内科専門医（難病指定医）による「臨床調査個人票」の作成です。申請窓口は各自治体の保健所等になりますが、申請書が受理された日以降の医療費が遡って助成対象となるため、確定診断が下りた段階で一刻も早く書類を取り揃えることが経済的自衛に直結します。
