日本血液学会が策定する多発性骨髄腫 治療 ガイドラインにおいて、治療開始の判断基準は「症状のない早期（MGUSやくすぶり型骨髄腫）」では経過観察、骨破壊や貧血などのCRAB症状が現れた時点で本格治療へと入るのが鉄則です。多発性骨髄腫 ステージ別治療方針は、国際進行期分類（R-ISS）による病期と、遺伝子ハイリスク因子の有無によって綿密に層別化されています。
診断後の治療ロードマップは、まず「自家造血幹細胞移植の適応があるか否か」で大きく二分されます。移植適応患者に対しては、強力な3剤または4剤併用療法でがん細胞を極限まで減らしたのち、大量化学療法を伴う幹細胞移植を実施。その後は、多発性骨髄腫 寛解維持療法 詳細まとめに沿って、レナリドミドなどの免疫調節薬を長期内服し、再発の芽を徹底的に摘むアプローチが標準的です。
一方で、患者の半数以上を占めるのが70歳以上の高齢者です。多発性骨髄腫 高齢者 治療ガイドでは、暦年齢だけで判断するのではなく、身体的自立度、認知機能、併存疾患をスコアリングする「Frailty（虚弱）評価」が重視されます。虚弱と判定された高齢者に対しては、薬剤の投与量を計画的に減量する「用量調整」を行い、重篤な有害事象を回避しながら細く長く治療を継続することが、結果として生存期間を最大化させる鍵となります。
