ハイリターンを狙える一方で、投資家が最も警戒すべきはバイオベンチャー特有のリスク要因です。新薬開発には莫大な研究開発費が必要であり、パイプラインの進捗が遅延した場合には追加の資金調達（エクイティ・ファイナンス）による1株あたり価値の希薄化が避けられません。
手元流動性やキャッシュバーン（資金燃焼率）のペースを注視する限り、直ちに深刻な倒産リスクに直面する状況とは言えないものの、治験の中断や主要評価項目の未達といった臨床リスクは常に存在します。業績の大化けを狙う投資においては、全資産を投入するのではなく、ポートフォリオのリスク許容度に応じたポジション管理が極めて重要です。
