日本血液学会が策定する「免疫性血小板減少症ガイドライン」に基づき、2026年現在では患者一人ひとりの血小板数や出血リスクに応じた段階的な治療戦略が確立されています。治療の第一目標は、血小板数を完全に正常化させることではなく、日常生活で重篤な出血を起こさない安全な水準（目安として3万〜5万/μL以上）を維持することです。
成人のITPと診断された場合、まず確認されるのがヘリコバクター・ピロリ菌の感染有無です。陽性であればピロリ菌除菌療法を優先して行い、これだけで約半数以上の患者に血小板数の回復が見られます。ピロリ菌陰性の場合や除菌無効例では、副腎皮質ホルモン薬を用いたステロイド治療が標準的な初期治療となります。
ステロイドで十分な効果が得られない、あるいは副作用で減量が必要な難治例に対しては、血小板の産生を促す「TPO受容体作動薬」や、抗体産生細胞を標的とする「リツキシマブ」、さらに抗体の再利用をブロックする「FcRn阻害薬」など、多彩な分子標的薬が実臨床で高い治療実績を上げています。
