本作の根底にあるのは、1962年生まれの木藤亜也さんが、15歳で発症した難病「脊髄小脳変性症」に侵されながらも、手が動かなくなる直前まで書き綴った日記です。1986年に出版された原作本『1リットルの涙』は、病気の過酷さと、生きることへの純粋な渇望が生々しい言葉で刻まれており、日本中を涙に包みました。
映画版のあらすじ・ネタバレを含む物語の流れは、原作の時系列を忠実に辿ります。
愛知県豊橋市で暮らす亜也は、活発で読書好きな中学3年生。難関県立高校への合格を掴み取った矢先、通学中に転倒して顔面に大怪我を負うなど、体に異変が現れ始めます。下された診断は、小脳や脊髄の神経細胞が徐々に壊死し、運動機能や言語機能を奪っていく原因不明の難病「脊髄小脳変性症」。知能や意識は清明なまま、身体の自由だけが徐々に失われていく残酷な病でした。
高校生活の継続を断念せざるを得なくなり、県立岡崎養護学校（現・特別支援学校）への転校を決断する場面は、映画版の最も胸に迫るシークエンスの一つです。普通校の同級生たちに負担をかけてしまう申し訳なさと、「なぜ自分だけが」という激しい葛藤の中、亜也はノートに想いを叩きつけます。
「私の足はもう動かない。でも、私にはまだ書く手がある」——徐々に鉛筆を握る力すら失われ、文字が崩れ、最後には発声すら困難になっていく過程を、映画は一切の美化を排して克明に描き出します。享年25歳でこの世を去るまでの10年間に及ぶ闘病の軌跡は、単なる悲劇を超えた「いのちの尊厳」を観る者に突きつけます。
