治療の選択肢として今、大きな注目を浴びているのが遺伝子改変T細胞を用いた「CAR-T細胞療法」だ。患者自身の免疫細胞(T細胞)を取り出し、がん細胞を攻撃できるよう遺伝子を導入して体内に戻すこの革新的なアプローチは、再発・難治性の多発性骨髄腫に対して画期的な奏効を示している。
日本国内においても、厚生労働省による薬事承認と保険適用が進んだことで、高度医療機関での導入が加速している。厚生労働省が定めた厳格な適正使用ガイドラインに基づき、専門施設での投与が行われるが、その治療効果は極めて高く、従来の化学療法に抵抗性を示した症例でも劇的な寛解が報告されている。今後の治療計画における有力な一手となることは間違いない。