多くの参加希望者が最も恐れている「治験による死亡」という最悪の事態。この懸念は単なる都市伝説なのか、それとも歴史的事実に基づいた警告なのか。国内外の記録を照らし合わせると、臨床試験が抱える冷徹な現実が浮かび上がってきます。
世界を震撼させた代表的な事例として、製薬業界の安全基準を根本から見直す契機となった2016年のフランス・レンヌでの死亡事故が挙げられます。ポルトガルの製薬企業ビアル（Bial）社が開発中だった中枢神経系治療薬「BIA 10-2474」の第1相臨床試験において、民間受託機関バイオトライアル（Biotrial）社で健康な被験者6名が相次いで重篤な神経症状を発症しました。激しい頭痛から意識障害、脳出血へと進行し、被験者1名が脳死判定の末に死亡、生存した5名にも不可逆的な脳損傷などの重篤な後遺障害が残るという惨劇となったのです。フランス国家医薬品健康製品安全庁（ANSM）の調査報告書では、治験薬が標的以外の酵素にも広範に作用したこと（オフターゲット効果）や、投与量の漸増プロセスにおける安全確認の不備が厳しく指摘されました。
さらに遡れば、2006年にイギリス・ロンドンのノースウィック・パーク病院で起きた「TGN1412事件」も記憶に新しい事例です。モノクローナル抗体薬の初回ヒト投与試験において、健康成人被験者6名が投与から数時間以内に全身の免疫系が暴走する「サイトカインストーム」を引き起こし、多臓器不全に陥りました。全員が一命を取り留めたものの、手指や足指の切断を余儀なくされるなど、人体が未知の物質に対して起こす過剰反応の恐ろしさを世界に見せつけました。
対照的に、日本国内における健康成人を対象とした治験では、治験薬の毒性によって健康成人が死亡したという直接的な事故の公式報告は極めて稀とされています。独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に報告される治験中の重篤な副作用事例の大半は、がん治療薬や難病治療薬など、すでに疾患を抱えている患者を対象とした後期臨床試験（第2相・第3相試験）において、原疾患の悪化や合併症、薬剤の強い毒性に起因するものです。しかし、国内の第1相試験であっても「予期せぬアナフィラキシーショック」や「重度の肝機能・腎機能障害」といった緊急治療を要する有害事象は毎年報告されており、「国内だから100％絶対に命の別状はない」と断言できる安全圏は存在しないのが医学的真実です。
