国の難病指定（指定難病1）を受けている筋萎縮性側索硬化症（ALS）について、厚生労働省の特定疾患医療受給者証統計や日本神経学会のガイドラインを紐解くと、発症者にはいくつかの明確な統計的偏りが見られます。
最も顕著な要因は筋萎縮性側索硬化症の発症年齢です。発症のピークは60歳〜70歳代の高齢層に集中しており、50歳未満での発症（若年性ALS）は全体の約1割程度にとどまります。加齢に伴う細胞の修復機能低下や、異常タンパク質の蓄積が発症に関与していると考えられています。
性別による傾向も統計上明らかです。ALSの男女比割合はおよそ1.2〜1.5対1と、一貫して男性の発症率が女性を上回っています。この性差が生じる詳細なメカニズムは完全には解明されていませんが、女性ホルモン（エストロゲンなど）が持つ神経保護作用や、過去の職業性暴露、生活環境の差異などが要因候補として研究されています。ただし、70歳以降の後期高齢層になると男女差は縮小する傾向にあります。
また、日本国内における有病率は人口10万人あたり約9〜10人と推定されており、年間で新たに発症する人は10万人あたり1〜2人という極めて稀な疾患です。「誰でも簡単に罹患する病気」ではなく、特定の母集団に極端に集中する性質のものでもないことを理解しておく必要があります。
